Investigadores dirigidos por Randall Platt, PhD, profesor de ingeniería biológica en el departamento de ciencia e ingeniería de biosistemas de ETH Zurich en Basilea, han desarrollado un método para modificar genéticamente las células individuales en animales. Su método permitirá a los investigadores estudiar las ramificaciones de diferentes cambios genéticos en un solo experimento.
Los hallazgos se publican en la revista especializada Nature.
“El compendio, cada vez mayor, de variantes genéticas asociadas con patologías humanas exige nuevos métodos para estudiar las relaciones genotipo-fenotipo en tejidos complejos de manera de alto rendimiento”, escribieron los investigadores. “Aquí, presentamos el cribado CRISPR unicelular directo in vivo mediado por virus adenoasociados (AAV), denominado AAV-Perturb-seq, un método ajustable y ampliamente aplicable para el análisis de ligamiento transcripcional, así como para el fenotipado de alto rendimiento y alta resolución. de perturbaciones genéticas in vivo”.
Para “informar” a las células de los ratones qué genes deberían destruir las tijeras genéticas CRISPR-Cas, los investigadores utilizaron el AAV. Prepararon los virus para que cada partícula de virus llevara la información para destruir un gen en particular, luego infectaron a los ratones con una mezcla de virus que llevaban diferentes instrucciones para la destrucción de genes. De esta manera pudieron desactivar diferentes genes en las células de un órgano. Para este estudio, eligieron el cerebro.
Con este método, los investigadores de ETH Zurich, junto con colegas de la Universidad de Ginebra, obtuvieron nuevas pistas sobre un trastorno genético poco común en humanos, conocido como síndrome de deleción 22q11.2. Hasta ahora se sabía que una región cromosómica que contiene 106 genes es la responsable de esta enfermedad. También se sabía que la enfermedad estaba asociada con múltiples genes, sin embargo, no se sabía cuál de los genes desempeñaba qué papel en la enfermedad.
Genetic Engineering & Biotechnology News